近日,在国家卫健委举行的新闻发布会上,国家儿童医学中心主任医师、儿童白血病专家委员会临床组组长郑胡镛表示,总的来说,儿童白血病不是像过去一说的谈虎色变的情况,是完全能够达到80%以上可以治愈的疾病。
科学家们就儿童白血病的起源已经争论了一个多世纪,直到现在,儿童白血病病因尚不清楚。“我要明确的一点是,白血病不是遗传病,但它跟遗传易感性有关系的。”据郑胡镛介绍,白血病的发生是由于内因和外因相互交错,从而引起一些突变细胞造成的。
儿童白血病的治疗技术主要以多药联合化疗为主,包括高强度联合化疗和维持治疗,疗程一般在2-3年。其中,造血干细胞移植是幼年型粒单细胞白血病等类型的唯一治疗方法,而脐带血因含有可以重建人体造血和免疫系统的造血干细胞,可用于造血干细胞移植。在世界范围内,脐带血已广泛用于治疗各种类型白血病、再生障碍性贫血等多种血液疾病的治疗。
自1989年世界首例脐带血移植获得成功以来,20世纪90年代初我国儿科医生相继拉开了脐带血移植临床研究与实践的序幕。据2016年中华医学会儿科学分会血液学组发布的《儿童恶性血液病脐带血移植专家共识》中指出,脐带血具有获得迅速、人类白细胞抗原(HLA)配型相合程度要求低、移植物抗宿主病(GVHD)程度较轻的特点,不仅是有效的造血干细胞移植来源,而且有限的脐带血容量能够满足儿童的需要。
而在临床实践表明,脐带血为儿童白血病的治疗作出了应有的贡献。
一管“临时决定”储存的脐带血 救了孩子命
出生3个月的希希一直拉绿色大便,这个现象引起了父母的警觉,到医院检查后发现希希白细胞数目异常,仔细检查后,希希被确诊为急性未分化型粒细胞白血病。
起初,由于希希的年龄实在太小,当时一度被怀疑为先天性白血病,为了帮助确诊,需要进行致病基因筛查。小希希的父亲想起为孩子存过脐带血,决定提取希希的脐带血样本做致病基因筛查。通过脐带血DNA检测并未发现阳性基因,这说明希希患的并非是先天性白血病,医生们根据这个确诊结果,为希希确定了治疗方案。
经过医生专家的会诊,决定使用造血干细胞移植为希希治疗。今年7月30日,希希在首都儿科研究所接受了移植,父亲的单倍体造血干细胞和出生时储存的脐血造血干细胞先后输入体内。希希的妈妈和外婆一直在移植舱中陪伴着熟睡的希希,看到送来的救命脐带血时,妈妈写下“多亏当时留了脐带血”的字条,透过厚厚的玻璃窗表示感谢。
当初,是否为小希希储存脐带血,一家人一直没有达成共识,直到分娩时刻到来,才做了为希希存储一份脐带血的决定,没想到就是这么一个“临时决定”,最后却挽救了小希希宝贵的生命。
脐带血配型成功 刚满月的妹妹救了两岁哥哥
陕北榆林的2岁男童小伟被确诊患有急性髓性白血病。他们来到北京大学人民医院求助,经过化疗和医生们的精细照料,病情逐渐稳定下来。化疗是目前治疗白血病的一种常用方法,但小伟的病情严重,如果只用化疗,他长期生存的几率只有20%至30%。医生们果断决定,最佳的治疗方案就是进行造血干细胞移植。
脐带血是造血干细胞的重要来源之一,小伟妈妈怀孕期间,曾考虑为小伟存储脐带血,但因为当时是在县城生产,有地域限制的问题,按照规定,她没有办法在国家批准的正规脐血库存储脐带血,所以小伟的那份脐带血就很遗憾地被丢弃了。后来,小伟被检查出白血病后,想到当初错失的那份脐带血,一家人后悔不已。好在小伟患病期间,妈妈肚子里正怀着第二个孩子,妹妹出生后,她的脐带血与小伟配型完全相合。妹妹的脐带血顺利植入小伟体内,今后他将过上和正常孩子一样的生活。
郑胡镛认为,脐带血含有极重要的临床研究价值,可用于多钟疾病的治疗。她建议在有条件的基础上,公众仍有必要保存脐带血。
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