罕见病脊髓性肌萎缩症治疗减负，重磅口服创新药艾满欣进入2022年国家医保目录

　　2023年1月18日,罗氏制药药物艾满欣®(利司扑兰口服溶液用散)被正式列入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022版)》(以下简称“国家医保目录”)。这意味着脊髓性肌萎缩症(以下简称“SMA”)患者的药物可支付性大大提升,“生命希望”更加可及。

　　艾满欣®于 2021年6月获国家药品监督管理局正式批准,用于治疗2月龄及以上SMA患者,成为首个在中国获批治疗SMA的口服疾病修正治疗药物。

　　聚焦长期诊疗困境,SMA未尽之需仍在

　　SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病,发病率为存活新生儿中1/10000,每年国内新增约1000 例 SMA 患者;约80%的患者会在出生后 18 个月内起病,病情的进展可导致全身多系统异常。重症SMA患儿如不进行有效治疗,多数会在2岁内夭折。

　　由于社会对疾病整体认知的缺乏,SMA患者与家庭一直以来面临着确诊难、确诊时间长的问题;加之罕见病药物的使用者少、研发成本高、难度大,治疗方式极为有限、可支付性低的困境也长期存在。因此,更多疗效确切、使用便利的药物能够被纳入医保是许多SMA患者及家庭的迫切愿望。

　　此外,同大多数罕见病群体一样,许多SMA家庭也长期受到照护压力沉重、难以正常融入社会等诸多现实难题困扰,亟需更全面的社会保障体系的支持。

　　口服药物优势凸显,医保助推创新可及

　　自2020年8月获得美国FDA批准以来,艾满欣®目前已在全球超过80个国家获批,数千名患者在真实世界中接受了艾满欣®的治疗,其有效性及安全性得到广泛证实。作为首个靶向mRNA的小分子疾病修正治疗药物,它可穿透血脑屏障,分布于中枢和外周组织,全身性增加SMN蛋白水平。研究结果显示,艾满欣®治疗后的1型SMA患者生存率较之自然史显著提高,实现运动里程碑,呼吸和吞咽功能获得改善;2型和3型SMA患者用药后运动功能及生活独立性获得改善。

　　其突破性的口服给药方式,使得患者可进行居家治疗,无需住院、接受侵入性手术或同时使用其它药物,这不仅提高了患者用药的依从性,也减轻了医院的公共医疗资源压力。同时,艾满欣®阶梯剂量给药的使用方式进一步减少了低龄患者的用药负担,有助于推动尽早治疗。

　　“利司扑兰将我国SMA治疗带入了‘口服时代’,其进入国家医保目录将大大提高创新疗法的可及性,减轻患者与其家庭的负担,为现有的临床治疗方案提供了重要补充,弥补了现有目录内药物的局限性,尤其对长期面临‘缺医少药’困境的许多SMA家庭来说,创新药物的可及也意味着‘生命希望’的可及。”复旦大学附属儿科医院王艺教授表示,“从长远来看,这也将带动中国SMA整体诊疗水平和全病程管理的发展与完善。”

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病,其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织,我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻,也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高,将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈到。

　　政策发力罕见病防治,政企携手加速保障完善

　　2018年,国家卫健委等5部门联合制定包括SMA在内的《第一批罕见病目录》,《罕见病诊疗指南(2019年版)》也于次年发布;国家药品监督管理局连续出台了三批《临床急需境外新药名单》,连同优先审评审批政策,加速罕见病药品在我国上市进度。这一系列举措,体现了国家对罕见病群体的重视,以及在推进罕见病防治事业和推行全民健康国家战略目标上的决心。艾满欣®通过优先审评审批通道在国内加速获批上市,并于此次纳入医保,正是这一决心的生动证明。

　　为响应国家号召,罗氏一直积极通过开展慈善援助、参与国家医保谈判、参与拓展城市惠民保等方式,助力罕见病多层次医疗保障体系的建设。与此同时,罗氏还携手各界开展“撑启未来——SMA超级妈妈全维支撑计划”等系列疾病科普与人文关爱项目,以期凝聚更广泛的力量为患者家庭打造集“筛、诊、治、保”一体化、全方位的支持体系。

　　SMA领域的“捷报频传”,是罗氏在神经科学领域深耕的缩影。面对这一最难攻克和治愈的疾病领域之一,罗氏正加大力度推进与拓展相关产品管线,向“让人类不再受神经系统疾病的困扰,创造一个神经系统不再限制人类潜能的明天”的目标迈进。